Ensimmäistä kertaa lääkärit ovat yrittäneet parantaa sokeutta hakkeroimalla potilaan genomin CRISPR-tekniikan avulla.
Associated Press kertoo, että Oregonin terveys- ja tiedeinstituutin ryhmä injektoi kolme tippaa nestettä, joka toimitti CRISPR-DNA-fragmentteja suoraan potilaan silmämunaan, toivoen, että tämä kääntäisi harvinaisen geneettisen tilan nimeltä Leberin synnynnäinen amauroosi, joka aiheuttaa sokeutta lapsuudessa.
“Meillä on sokeina syntyneillä ihmisillä mahdollisuus nähdä”, sanoi Editas Medicine -tutkija Charles Albright.
Editas on yksi biotekniikan yrityksistä, joka on kehittänyt parannuskeinon. “Uskomme, että tämä voi avata kokonaan uuden lääkesarjan, joka auttaa muuttamaan DNA: ta.”
Vaikka joitain geneettisiä olosuhteita voidaan hoitaa tavanomaisella geeniterapialla, joka korvaa koko mutatoidun geenin sen sijaan, että muokkaaisi sitä, Leberin synnynnäistä amauroosia sairastavilla potilailla ei ole onnea. Taudiin liittyvä geeni on liian suuri korvaamaan, joten lääkärit kääntyivät CRISPR: n puoleen mutaation korjaamiseksi.
“Kun solu on muokattu, siitä tulee pysyvä, ja se solu kestää toivottavasti potilaan elämän ajan”, kertoi projektissa työskennellyt Massachusettsin yliopiston lääkäri Eric Pearce.
Lääkäreillä kestää noin kuukausi selvittääksesi onko tämä hoito toiminut. Jos näin tapahtuu, joukkue aikoo muokata 18 muun potilaan genomia.
Lähteet: Kuva: (Victor Freitas / Unsplash)
